| Précisions localisation |
Phase et Type d’agent |
Principaux critères cliniques |
Contacts référents |
| Syndrome Myélodysplasique |
Phase II
AG221 (inhibiteur IDH2) |
- Âge ≥ 18 ans
- Diagnostic de syndrome myélodysplasique avec mutation IDH2
3 cohortes :
Cohorte A : SMD de haut risque ayant reçu ≥ 6 cycles d’azacitidine sans réponse, en progression, ou en rechute
Cohorte B : SMD de haut risque non traité précédemment sans cytopénies menaçantes
Cohorte C : SMD de faible risque présentant une anémie résistante après 12 semaines d’EPO ou darbopoïétine
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| Syndrome Myélodysplasique |
Phase II
AG120 (inhibiteur IDH1) |
- Âge ≥ 18 ans
- Diagnostic de syndrome myélodysplasique avec mutation IDH1
3 cohortes :
Cohorte A : patient avec SMD de haut risque sans réponse ni progression après au moins 6 cycles de traitement par azacitidine
Cohorte B : patient avec SMD de haut risque sans cytopénies menaçantes et en première ligne, ne présentant pas d’infection, avec PNN >500 mm³ et plaquettes >30 000/mm³ ou sans syndrome hémorragique
Cohort C : patient avec SMD à risque faible et présentant une anémie résistante à l’EPO
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| Syndrome Myélodysplasique de haut risque |
Phase I / II
CPX-351 (Vyxeos®) = daunorubicine + cytarabine |
- Âge ≥ 18 ans
- Syndrome myélodysplasique de haut risque
* Cohorte A : patient non traité à l’exception d’un traitement par ESA, lénalidomide ou bien sans chimiothérapie au cours de la phase à faible risque
* Cohorte B : absence de réponse après un minimum de 6 cycles de traitement par l’azacitidine seule à raison de 75 mg/m²/jour ou bien en rechute après réponse
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| Syndrome Myélodysplasique de bas risque |
Phase II
Deferasirox (DFX) à faible dose |
- Age ≥ 18 ans
- Patients atteints de SMD selon les critères de l’OMS 2008 (RCMD (refractory anemia with multilineage dysplasia, RA (refractory anemia), RARS (refractory anemia with ringed sideroblasts) dont LMMC-1 (leucémie myélomonocytaire chronique) de type 1 avec <10% de blastes)
- de faible risque (IPSS-R très faible, faible et intermédiaire)
- en échec primaire ou secondaire après agents stimulant l’érythropoïèse (ASE) (soit époétine (≥60,000 unités/semaine) ou darbépoétine (≥250 µg/semaine), administrée pendant au moins 12 semaines, défini selon les critères IWG 2006 (pas de réponse érythroïde à 12 semaines, ou diminution de plus de 15g/l du chiffre d’Hb après obtention d’une réponse aux ASE). Les patients faiblement transfusés de moins de <4CG sur 4 mois pour Hb ≤ 9g/dl) sont acceptés
- ECOG ≤2
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